Il settore svizzero della terapia genica a un bivio

L’età dell’oro del denaro facile per la terapia genica è finita bruscamente. Solo cinque anni fa, il settore era inondato di liquidità e gli investimenti globali erano saliti alla cifra vertiginosa di 19,9 miliardi di dollari (17,6 miliardi di franchi) nel 2020, il doppio rispetto all’anno precedente. Oggi il settore si trova di fronte a una dura presa di coscienza. Gli investimenti sono scesi sotto i 13 miliardi di dollari sia nel 2022 sia nel 2023, segnando una contrazione drastica che ha scosso il panorama biotecnologico.

Non si tratta soltanto di una correzione del mercato: è una selezione. Le piccole aziende che sviluppano terapie geniche, un tempo predilette dal capitale di rischio, si trovano ora a fare i conti con una grave crisi di liquidità che ne minaccia la sopravvivenza. Assistiamo a un’ondata di tagli al personale, fallimenti e abbandoni del mercato, che molti analisti definiscono una crisi conclamata. Nel 2024 si è registrato un lieve aumento, trainato dalle sperimentazioni cliniche europee, ma il messaggio è chiaro: l’epoca dell’entusiasmo speculativo è finita. Le aziende devono ora muoversi in un contesto caratterizzato da problemi di sicurezza, difficoltà di produzione e investitori scettici, che non si accontentano più delle promesse: vogliono prove.

Mentre i concorrenti internazionali più piccoli cedono sotto la pressione finanziaria, i colossi farmaceutici svizzeri non fanno una piega. Roche e Novartis continuano a investire ingenti risorse nel settore, puntando tutto sul potenziale a lungo termine della medicina genetica. Ne risulta un netto contrasto tra la fragilità delle start-up e le ingenti riserve finanziarie dei giganti di Basilea. Tuttavia, anche per questi colossi il percorso è irto di complessità.

Rodolphe Renac, esperto di innovazione nel settore sanitario, mette in guardia dal pericoloso miraggio dei successi iniziali. «Quando un farmaco dà buoni risultati, si pensa che abbiamo già vinto, che abbiamo capito come fare», afferma Renac. «Nonostante i risultati straordinari ottenuti con alcune terapie geniche, c’è ancora margine di miglioramento». Questa posizione riflette l’approccio svizzero: un ottimismo prudente e ponderato. La tecnologia, che si tratti di vettori virali o di editing genetico CRISPR-Cas9, è rivoluzionaria, ma la realtà operativa della somministrazione di questi trattamenti ai pazienti resta una montagna da scalare, sul piano logistico e finanziario.

2,7 milioni di franchi. È questo il prezzo vertiginoso di una singola dose di Hemgenix, una terapia genica contro l’emofilia B prodotta da CSL Behring. Recentemente approvata per il rimborso, è oggi la terapia singola più costosa nella storia della sanità svizzera. Non è un caso isolato: è la nuova normalità in un settore che si rivolge a malattie rare, alcune delle quali colpiscono appena una persona su 2.000.

La logica economica è spietata: le aziende sostengono che prezzi astronomici siano necessari per recuperare i costi di ricerca e sviluppo su popolazioni di pazienti molto ristrette. Questo modello, però, si scontra duramente con i limiti dei bilanci nazionali. In tutta Europa e in America Latina, gli enti pagatori fanno resistenza più che mai, negando la copertura o imponendo negoziati sui prezzi molto aggressivi. La definizione di valore viene riscritta in tempo reale. Ci troviamo di fronte a un paradosso etico ed economico cruciale: la scienza ha realizzato il miracolo di una cura, ma l’infrastruttura finanziaria necessaria a pagarla sta cedendo sotto il peso dei costi.

Il settore della terapia genica si trova a un bivio decisivo. La tecnologia promette di passare da trattamenti cronici a cure definitive, ma il meccanismo di distribuzione non funziona. La crisi attuale impone un ripensamento radicale di come queste terapie vengono prezzate, pagate e comunicate al pubblico. La «crisi di liquidità» sta facendo piazza pulita degli operatori più deboli, lasciando in campo solo i modelli scientifici e commerciali più solidi.

Per la Svizzera, centro mondiale dell’innovazione biotecnologica, la posta in gioco non potrebbe essere più alta. Il settore deve superare la fase dell’entusiasmo e risolvere il problema dell’«ultimo miglio»: far arrivare queste terapie salvavita ai pazienti senza mandare in bancarotta i sistemi sanitari. Se riuscirà a stabilizzare la produzione e ad adeguare i prezzi alla realtà degli enti pagatori, il potenziale resterà illimitato. Per ora, però, il settore deve superare la prova più difficile finora. La rivoluzione è ancora in corso, ma il costo d’ingresso non è mai stato così alto.