Roche comunica dati positivi per un trattamento sperimentale contro una malattia oculare

Roche ha comunicato risultati a 52 settimane che potrebbero ampliare le opzioni terapeutiche per le persone confrontate con una perdita della vista associata all’uveite. L’azienda farmaceutica con sede a Basilea ha presentato sabato i dati su vamikibart alla riunione annuale dell’American Academy of Ophthalmology a New Orleans.

Il farmaco sperimentale è mirato all’edema maculare associato all’uveite. In questa condizione, l’infiammazione provoca un accumulo di liquido e un gonfiore nella macula, la parte centrale della retina responsabile della visione dettagliata. Un gonfiore persistente può rendere più difficile leggere, riconoscere i volti e svolgere le attività quotidiane.

Roche ha dichiarato che, nel corso delle 52 settimane, i pazienti trattati con vamikibart hanno mostrato miglioramenti duraturi della vista e una riduzione del gonfiore della retina. I risultati provengono da due studi di fase III identici, la fase finale dei test prima che un’azienda chieda un’omologazione su larga scala.

L’azienda ha inoltre riferito che una quota maggiore di pazienti trattati ha migliorato la vista rispetto ai gruppi di controllo. Circa due terzi dei pazienti non hanno avuto bisogno di ulteriori iniezioni dopo la fase iniziale del trattamento. È un risultato che potrebbe essere importante per chi gestisce una malattia oculare cronica e per le cliniche che effettuano trattamenti intravitreali ripetuti.

I dati sono stati comunicati dall’azienda. Le autorità di regolamentazione devono ancora valutare tutte le prove, compresi l’efficacia, la sicurezza e il rapporto tra benefici e rischi.

I risultati annunciati da Roche si basano su due studi di fase III. Secondo l’azienda, gli studi avevano un disegno identico e hanno quindi permesso ai ricercatori di confrontare vamikibart con il trattamento di controllo nell’ambito dello stesso quadro clinico.

Roche ha affermato che il trattamento ha prodotto un tasso più elevato di miglioramento della vista in entrambi gli studi. Ha inoltre riferito una riduzione del gonfiore della retina durante il periodo di osservazione di 52 settimane. Il materiale diffuso non riporta i punteggi esatti della vista, l’entità dell’effetto del trattamento né i risultati dettagliati sulla sicurezza. Questi dati non possono quindi ancora essere valutati in modo indipendente sulla sola base dell’annuncio.

Il dato sulle iniezioni è uno dei risultati pratici più chiari. Circa due terzi dei pazienti hanno evitato ulteriori iniezioni dopo la fase iniziale del trattamento. L’edema maculare associato all’uveite può richiedere visite e procedure ripetute, perciò la durata del beneficio è importante per i pazienti, gli oftalmologi e i sistemi sanitari.

Questo risultato non significa che tutti i pazienti seguirebbero lo stesso percorso. Le decisioni terapeutiche dipendono dall’infiammazione sottostante, dai cambiamenti della retina e dalla risposta del paziente nel tempo. I dati completi degli studi saranno importanti per stabilire come vamikibart si confronta con le terapie esistenti e se i suoi benefici giustificano un impiego più ampio.

Roche ha presentato i risultati alla riunione dell’American Academy of Ophthalmology, un importante appuntamento internazionale per gli specialisti della vista.

Nonostante i risultati positivi, vamikibart è ancora un farmaco sperimentale. Roche non ha ottenuto l’autorizzazione a commercializzare il trattamento in nessuno dei Paesi menzionati nell’annuncio.

La Food and Drug Administration statunitense ha accettato la domanda di Roche e dovrebbe prendere una decisione entro luglio 2027. Roche ha inoltre presentato domande nell’Unione europea, in Cina e in Giappone. Prima di decidere se i benefici del trattamento superano i rischi, ciascuna autorità valuterà le prove cliniche secondo la propria procedura.

L’accettazione di una domanda significa che la FDA ha acconsentito a esaminarla. Non equivale a un’omologazione né a una constatazione che il farmaco sia sicuro ed efficace per l’uso corrente. La stessa distinzione vale per le domande presentate altrove.

Per Roche, le tempistiche delle procedure di omologazione collocano vamikibart tra i programmi di sviluppo in fase avanzata dell’azienda. Per i pazienti e gli specialisti svizzeri della vista, le prossime tappe importanti saranno la pubblicazione dei risultati dettagliati degli studi, le valutazioni delle autorità e le eventuali informazioni sul ruolo del farmaco accanto ai trattamenti esistenti.

L’azienda non ha comunicato una data di lancio, un prezzo né dettagli su un eventuale rimborso. Questi aspetti diventerebbero rilevanti solo in caso di omologazione. In Svizzera, un eventuale accesso dipenderebbe anche dalle decisioni nazionali in materia di autorizzazione, prezzo e rimborso.

Un eventuale nuovo trattamento avrebbe ripercussioni anche al di fuori della sede basilese di Roche. L’uveite può colpire sia le persone in età lavorativa sia gli anziani, e l’edema maculare può compromettere la visione centrale quando l’infiammazione non è controllata in modo adeguato. Una terapia che preserva la vista limitando al contempo la necessità di iniezioni ripetute potrebbe influire sull’organizzazione delle cure di controllo nei servizi di oftalmologia.

Il dato comunicato secondo cui circa due terzi dei pazienti non hanno avuto bisogno di ulteriori iniezioni dopo la fase iniziale è particolarmente rilevante per il carico del trattamento. Per alcuni pazienti, un numero inferiore di procedure potrebbe tradursi in meno visite in clinica, anche se la frequenza futura dipenderebbe dalle indicazioni approvate e dalle decisioni mediche individuali. La fonte non stabilisce per quanto tempo duri il beneficio oltre il periodo di studio di 52 settimane.

Prima di un eventuale accesso, i pazienti svizzeri dovrebbero ancora affrontare diversi passaggi. Roche dovrebbe ottenere un’omologazione, a cui seguirebbero decisioni sulla disponibilità in Svizzera, sul prezzo e sul rimborso. Le precedenti controversie tra Roche e le autorità svizzere sui prezzi dei medicamenti hanno mostrato quanto rapidamente le questioni di accesso possano diventare parte di un dibattito più ampio sulla sanità.

Per ora, i risultati rappresentano un aggiornamento positivo sullo sviluppo di vamikibart, non un prodotto pronto per l’uso. La decisione della FDA attesa entro luglio 2027, insieme alle valutazioni in Europa, Cina e Giappone, determinerà se vamikibart passerà da risultato promettente di uno studio a un’opzione terapeutica.