Roche meldet positive Daten zu experimenteller Behandlung von Augenerkrankung

Roche hat Ergebnisse nach 52 Wochen gemeldet, die die Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Sehverlust im Zusammenhang mit Uveitis erweitern könnten. Das Pharmaunternehmen mit Sitz in Basel präsentierte am Samstag an der Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology in New Orleans Daten zu Vamikibart.

Das experimentelle Medikament richtet sich gegen ein mit Uveitis verbundenes Makulaödem. Bei dieser Erkrankung verursacht eine Entzündung Flüssigkeitseinlagerungen und Schwellungen in der Makula, dem zentralen Teil der Netzhaut, der für das detaillierte Sehen verantwortlich ist. Anhaltende Schwellungen können das Lesen, das Erkennen von Gesichtern und alltägliche Tätigkeiten erschweren.

Roche teilte mit, dass Patientinnen und Patienten, die Vamikibart erhielten, über den Zeitraum von 52 Wochen anhaltende Verbesserungen des Sehvermögens und einen Rückgang der Netzhautschwellung zeigten. Die Ergebnisse stammen aus zwei identisch konzipierten Phase-III-Studien, der letzten Testphase, bevor ein Unternehmen eine umfassende behördliche Zulassung beantragt.

Das Unternehmen berichtete zudem, dass sich das Sehvermögen bei einem höheren Anteil der behandelten Patientinnen und Patienten verbesserte als in den Kontrollgruppen. Rund zwei Drittel der Patientinnen und Patienten benötigten nach der anfänglichen Behandlungsphase keine weiteren Injektionen. Das könnte für Menschen mit einer chronischen Augenerkrankung und für Kliniken, die wiederholt intravitreale Behandlungen durchführen, von Bedeutung sein.

Die Daten stammen vom Unternehmen. Die Behörden müssen noch die vollständigen Belege prüfen, darunter Wirksamkeit, Sicherheit und das Verhältnis zwischen Nutzen und Risiken.

Zwei Phase-III-Studien lieferten die Grundlage für die Mitteilung von Roche. Die Studien waren laut dem Unternehmen identisch konzipiert. Dadurch konnten die Forschenden Vamikibart innerhalb desselben klinischen Rahmens mit einer Kontrollbehandlung vergleichen.

Roche teilte mit, dass die Behandlung in beiden Studien zu einer höheren Rate an Verbesserungen des Sehvermögens führte. Zudem wurde über den Nachbeobachtungszeitraum von 52 Wochen eine geringere Netzhautschwellung festgestellt. Das Ausgangsmaterial enthält weder die genauen Sehwerte noch das Ausmass des Behandlungseffekts oder detaillierte Sicherheitsresultate. Diese Angaben lassen sich anhand der Mitteilung allein daher noch nicht unabhängig beurteilen.

Das berichtete Injektionsmuster gehört zu den klarsten praktischen Ergebnissen. Rund zwei Drittel der Patientinnen und Patienten benötigten nach der anfänglichen Behandlungsphase keine weiteren Injektionen. Ein durch Uveitis bedingtes Makulaödem kann wiederholte Besuche und Eingriffe erfordern. Deshalb ist die Dauer der Wirkung für Patientinnen und Patienten, Augenärztinnen und Augenärzte sowie Gesundheitssysteme wichtig.

Das bedeutet nicht, dass bei allen Patientinnen und Patienten der Verlauf gleich wäre. Behandlungsentscheide hängen von der zugrunde liegenden Entzündung, den Veränderungen an der Netzhaut und dem Ansprechen der einzelnen Person im Zeitverlauf ab. Die vollständigen Studiendaten werden wichtig sein, um zu beurteilen, wie Vamikibart im Vergleich zu bestehenden Therapien abschneidet und ob sein Nutzen eine breitere Anwendung rechtfertigt.

Roche präsentierte die Ergebnisse an der Tagung der American Academy of Ophthalmology, einem bedeutenden internationalen Forum für Augenfachleute.

Trotz der positiven Ergebnisse ist Vamikibart weiterhin ein experimentelles Medikament. Roche hat in keinem in der Mitteilung genannten Land eine Zulassung für den Vertrieb der Behandlung erhalten.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat den Antrag von Roche angenommen und dürfte bis Juli 2027 einen Entscheid fällen. Roche hat zudem Zulassungsanträge in der Europäischen Union, China und Japan eingereicht. Jede Behörde wird die klinischen Daten nach ihrem eigenen Verfahren prüfen, bevor sie entscheidet, ob der Nutzen der Behandlung die Risiken überwiegt.

Die Annahme eines Antrags bedeutet, dass die FDA zugestimmt hat, die Eingabe zu prüfen. Sie stellt weder eine Zulassung noch die Feststellung dar, dass das Medikament für die routinemässige Anwendung sicher und wirksam ist. Dasselbe gilt für die anderswo eingereichten Anträge.

Für Roche gehört Vamikibart damit zu den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens in einer späteren Phase. Für Patientinnen und Patienten sowie Schweizer Augenfachleute zählen als nächste wichtige Meilensteine die Veröffentlichung detaillierter Studienergebnisse, die behördlichen Prüfungen und Informationen dazu, wie das Medikament neben bestehenden Behandlungen eingesetzt werden könnte.

Das Unternehmen hat weder einen Markteinführungstermin noch einen Preis oder Einzelheiten zu einer möglichen Vergütung genannt. Diese Fragen würden erst relevant, wenn die Behörden eine Zulassung erteilen. In der Schweiz hinge ein künftiger Zugang zudem von nationalen Entscheiden über Zulassung, Preis und Vergütung ab.

Eine mögliche neue Behandlung hätte Auswirkungen, die über Roches Hauptsitz in Basel hinausgingen. Uveitis kann sowohl Menschen im erwerbsfähigen Alter als auch ältere Erwachsene betreffen. Ein Makulaödem kann das zentrale Sehvermögen beeinträchtigen, wenn die Entzündung nicht ausreichend kontrolliert wird. Eine Therapie, die das Sehvermögen erhält und zugleich den Bedarf an wiederholten Injektionen begrenzt, könnte beeinflussen, wie augenmedizinische Dienste die Nachsorge organisieren.

Der berichtete Befund, dass rund zwei Drittel der Patientinnen und Patienten nach der anfänglichen Phase keine weiteren Injektionen benötigten, ist im Hinblick auf die Behandlungsbelastung besonders relevant. Weniger Eingriffe könnten für manche Patientinnen und Patienten weniger Klinikbesuche bedeuten. Der künftige Behandlungsplan würde jedoch von der Zulassung und den individuellen medizinischen Entscheiden abhängen. Aus den Angaben geht nicht hervor, wie lange die Wirkung über den Studienzeitraum von 52 Wochen hinaus anhält.

Für Patientinnen und Patienten in der Schweiz wären vor einem möglichen Zugang weiterhin mehrere Schritte nötig. Roche müsste eine behördliche Zulassung erhalten. Darauf würden Entscheide über die Verfügbarkeit in der Schweiz, den Preis und die Vergütung folgen. Frühere Auseinandersetzungen von Roche mit Schweizer Behörden über Medikamentenpreise haben gezeigt, wie schnell Fragen zum Zugang Teil einer breiteren gesundheitspolitischen Debatte werden können.

Vorerst stellen die Daten für Roche eine wichtige Neuigkeit zur Entwicklung dar, aber noch kein fertiges Produkt. Der für Juli 2027 erwartete Entscheid der FDA sowie die Prüfungen in Europa, China und Japan werden darüber bestimmen, ob Vamikibart von einem vielversprechenden Studienergebnis zu einer Behandlungsoption wird.