Novartis suspend des essais de thérapie cellulaire après le décès de trois patients

Le décès de trois patients a entraîné un examen immédiat de la sécurité du programme expérimental de rap-cel de Novartis contre les maladies auto-immunes. L’entreprise pharmaceutique bâloise a interrompu plusieurs essais cliniques à la fin août, après que des investigateurs ont signalé trois cas de syndromes hémophagocytaires associés aux cellules effectrices immunitaires. Les complications se sont révélées fatales, selon une déclaration de Novartis confirmée à AWP et rapportée par Keystone-ATS le 1er septembre 2026.

Les études suspendues s’inscrivent dans les programmes d’immunologie et de neurosciences de Novartis. Les chercheurs y testent si un puissant traitement cellulaire mis au point en oncologie peut être utilisé contre les maladies auto-immunes. Cette décision retire les patients des essais en cours, tandis que l’entreprise examine les nouvelles données de sécurité et étudie les prochaines étapes.

Cette annonce revêt une importance particulière à Bâle, l’un des grands centres pharmaceutiques d’Europe. Novartis mène d’importantes activités de recherche et développement en Suisse, et ses décisions cliniques sont suivies de près par les autorités de réglementation, les investisseurs, les hôpitaux et les patients qui comptent sur de nouvelles options thérapeutiques. L’entreprise a souligné que la pause ne concerne pas son programme de rap-cel contre le cancer. Les essais en oncologie se poursuivent donc, tandis que les études sur les maladies auto-immunes et les neurosciences font l’objet d’une réévaluation approfondie.

Le rap-cel est un traitement à base de cellules immunitaires génétiquement modifiées, conçu pour amener les défenses propres du patient à attaquer les cellules malades. Son nom complet est rapcabtagene autoleucel. Ce traitement appartient à la famille des CAR-T: des globules blancs sont prélevés chez un patient et modifiés génétiquement afin qu’ils puissent reconnaître et détruire certaines cellules cibles, avant d’être réinjectés dans son organisme.

Les thérapies CAR-T sont devenues un domaine important de la recherche contre le cancer, car elles peuvent déclencher une réponse immunitaire très ciblée. Novartis étudie désormais si la même approche de base peut aider à réinitialiser une activité immunitaire nocive dans les maladies auto-immunes, notamment celles étudiées dans ses programmes d’immunologie et de neurosciences.

Cette puissance représente aussi un sérieux défi en matière de sécurité. Une fois activées, les cellules modifiées peuvent déclencher une réaction immunitaire intense. La source indique que les syndromes hémophagocytaires associés aux cellules effectrices immunitaires sont à l’origine des trois décès survenus dans les essais concernés. Dans ces cas, la réponse du système immunitaire peut devenir nocive au lieu d’être thérapeutique. L’entreprise n’a pas communiqué d’autres détails cliniques dans le compte rendu cité, notamment les maladies concernées, le calendrier des traitements des patients ou les circonstances précises de chaque décès. Ces éléments seront importants pour évaluer le profil de risque du rap-cel en dehors de l’oncologie.

La complication signalée est un risque connu de l’activation immunitaire puissante induite par les CAR-T, et trois décès ont remis au premier plan l’évaluation des risques. Le traitement CAR-T n’agit pas comme un comprimé classique qui quitte progressivement la circulation sanguine. Il repose sur des cellules vivantes modifiées, qui peuvent continuer à réagir après leur perfusion au patient.

Cette activité biologique est au cœur du potentiel du traitement, mais aussi de ses dangers. La réponse immunitaire peut provoquer de graves complications systémiques, notamment les syndromes hémophagocytaires cités par Novartis. De telles réactions nécessitent une surveillance étroite et une intervention médicale rapide dans des centres spécialisés. Le compte rendu suisse ne précise pas la fréquence de cette complication et n’indique pas si les cas avaient en commun une maladie, une dose ou une caractéristique particulière des patients.

Cette décision s’inscrit aussi dans une tendance plus large du secteur. Le Wall Street Journal a rapporté la suspension de Novartis, tandis que le compte rendu suisse a relevé que son concurrent américain Bristol-Myers Squibb avait auparavant suspendu des essais similaires par précaution. Cela ne signifie pas que les programmes présentent des risques identiques, mais montre pourquoi les développeurs considèrent les décès inattendus liés au système immunitaire comme un motif d’examen immédiat. Pour les patients qui envisagent un traitement expérimental, cette pause souligne la différence entre un mécanisme prometteur et un traitement dont la sécurité a été établie auprès d’une population plus large.

La suspension distingue les études de Novartis sur les maladies auto-immunes et les neurosciences de ses essais contre le cancer, laissant officiellement intact le programme de rap-cel en oncologie. Cette distinction est importante pour les patients et les cliniciens, car les thérapies CAR-T sont évaluées programme par programme. Un signal de sécurité dans un domaine thérapeutique peut soulever des questions sur la plateforme, alors que le risque sous-jacent peut dépendre de la cible, de la dose, de la population de patients et du protocole de traitement.

Novartis a déclaré évaluer soigneusement les données issues des études concernées. L’entreprise n’a pas annoncé de calendrier pour leur reprise ni décrit de mesures supplémentaires. Tant que cet examen ne sera pas terminé, les personnes inscrites aux essais suspendus et celles dont la participation est à l’étude devront recevoir des conseils de la part de leurs équipes soignantes et des investigateurs concernés.

Pour les hôpitaux et les centres de recherche suisses, cet épisode met en lumière les exigences opérationnelles des thérapies cellulaires avancées. Ces traitements nécessitent une fabrication spécialisée, du personnel hautement qualifié et des systèmes capables de détecter et de prendre en charge les complications immunitaires aiguës. La priorité immédiate est l’examen de sécurité. Les autorités de réglementation et les investigateurs examineront si les trois cas révèlent un risque évitable ou un problème plus général lié à cette approche thérapeutique dans les maladies auto-immunes. Les informations publiques disponibles à ce jour ne permettent pas de répondre à cette question.

Les prochaines décisions façonneront la confiance dans l’un des domaines du développement pharmaceutique suisse les plus suivis. Le secteur pharmaceutique bâlois a acquis une influence mondiale grâce à des réseaux complexes de recherche, de production et d’essais cliniques. Une suspension d’essais après des décès de patients place ces systèmes sous le feu des projecteurs, de la manière dont les entreprises détectent des complications rares à la rapidité avec laquelle elles les communiquent et les examinent.

Pour les personnes atteintes de maladies auto-immunes ou neurologiques graves, les thérapies cellulaires expérimentales peuvent représenter une option lorsque les médicaments existants ne fonctionnent pas. La suspension pourrait retarder l’accès au traitement pour les personnes inscrites aux études concernées, même si la source ne précise ni le nombre de patients concernés ni les traitements de substitution disponibles. Leurs médecins et les équipes des essais devront leur expliquer les conséquences de la suspension sur les soins en cours et le suivi.

Pour Novartis, l’examen déterminera si le rap-cel peut être modifié, si la sélection des patients ou leur surveillance doit évoluer, ou si les programmes concernés doivent rester suspendus. Selon l’entreprise, les essais en oncologie se poursuivront en dehors de la suspension annoncée. Les autorités de réglementation, les hôpitaux et les investisseurs suisses suivront les éléments qui étayeront la prochaine décision. Pour l’heure, les faits confirmés sont limités, mais importants: trois patients sont décédés, plusieurs essais hors oncologie ont été interrompus et l’entreprise examine si les risques de cette stratégie reposant sur des cellules immunitaires peuvent être maîtrisés dans les maladies auto-immunes.