Novartis stoppt Zelltherapie-Studien nach drei Todesfällen

Drei Todesfälle haben dazu geführt, dass Novartis sein experimentelles Rap-Cel-Programm für Autoimmunerkrankungen umgehend einer Sicherheitsprüfung unterzieht. Der Pharmakonzern mit Sitz in Basel stoppte Ende August mehrere klinische Studien, nachdem Forschende drei Fälle von hämophagozytischen Syndromen im Zusammenhang mit Effektorzellen des Immunsystems gemeldet hatten. Die Komplikationen verliefen tödlich, wie aus einer von Novartis bestätigten Mitteilung hervorgeht, über die AWP berichtete und die Keystone-SDA am 1. September 2026 verbreitete.

Die ausgesetzten Studien gehören zu den Programmen von Novartis in den Bereichen Immunologie und Neurowissenschaften. Dort prüfen Forschende, ob sich eine leistungsstarke, für die Krebsbehandlung entwickelte zellbasierte Therapie gegen Autoimmunerkrankungen einsetzen lässt. Der Entscheid nimmt Patientinnen und Patienten aus laufenden Studien, während das Unternehmen die neuen Sicherheitsdaten untersucht und seine nächsten Schritte prüft.

Die Mitteilung hat in Basel besonderes Gewicht, einem der bedeutenden Pharmastandorte Europas. Novartis betreibt in der Schweiz umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten. Die klinischen Entscheide des Unternehmens werden von Aufsichtsbehörden, Investoren, Spitälern und Patientinnen und Patienten, die auf neue Behandlungsmöglichkeiten angewiesen sind, genau verfolgt. Das Unternehmen hat betont, dass der Unterbruch sein Krebsprogramm für Rap-Cel nicht betrifft. Damit laufen die onkologischen Studien weiter, während die Studien zu Autoimmunerkrankungen und Neurowissenschaften eingehend neu beurteilt werden.

Rap-Cel ist eine gentechnisch veränderte Immunzelltherapie, die die körpereigene Abwehr dazu bringen soll, erkrankte Zellen anzugreifen. Der vollständige Name lautet Rapcabtagene Autoleucel. Die Therapie gehört zur CAR-T-Familie. Dabei werden einer Patientin oder einem Patienten weisse Blutkörperchen entnommen und gentechnisch verändert, damit sie bestimmte Zielzellen erkennen und zerstören können. Danach werden sie dem Körper wieder zugeführt.

CAR-T-Therapien sind zu einem wichtigen Forschungsgebiet in der Krebsmedizin geworden, weil sie eine hoch gezielte Immunreaktion auslösen können. Novartis prüft nun, ob derselbe grundlegende Ansatz dazu beitragen kann, schädliche Immunaktivität bei Autoimmunerkrankungen einzudämmen, darunter Erkrankungen, die in den Programmen des Unternehmens für Immunologie und Neurowissenschaften untersucht werden.

Diese Wirkung bringt auch eine erhebliche Sicherheitsherausforderung mit sich. Einmal aktiviert, können die gentechnisch veränderten Zellen eine heftige Immunreaktion auslösen. Laut der Quelle waren hämophagozytische Syndrome im Zusammenhang mit Effektorzellen des Immunsystems die Komplikation, die hinter den drei Todesfällen in den betroffenen Studien stand. In solchen Fällen kann die Reaktion des Immunsystems schädlich statt therapeutisch wirken. Im zitierten Bericht hat das Unternehmen keine weiteren klinischen Einzelheiten veröffentlicht, darunter die betroffenen Erkrankungen, den zeitlichen Verlauf der Behandlungen der Patientinnen und Patienten oder die genauen Umstände der einzelnen Todesfälle. Diese Angaben werden wichtig sein, wenn die Forschenden das Risikoprofil von Rap-Cel ausserhalb der Onkologie beurteilen.

Die gemeldete Komplikation ist ein bekanntes Risiko einer starken Aktivierung des Immunsystems durch CAR-T-Therapien. Drei Todesfälle haben die Risikobewertung erneut in den Mittelpunkt gerückt. Eine CAR-T-Behandlung wirkt nicht wie eine herkömmliche Tablette, die allmählich aus dem Blutkreislauf ausgeschieden wird. Sie verwendet lebende, veränderte Zellen, die auch nach der Infusion in den Körper der Patientin oder des Patienten weiter reagieren können.

Diese biologische Aktivität ist sowohl entscheidend für das Potenzial der Behandlung als auch für ihre Gefahren. Die Immunreaktion kann schwere systemische Komplikationen verursachen, darunter die von Novartis genannten hämophagozytischen Syndrome. Solche Reaktionen erfordern eine engmaschige Überwachung und rasche medizinische Intervention in spezialisierten Zentren. Der Schweizer Bericht nennt keine Häufigkeit der Komplikation und sagt auch nicht, ob die Fälle eine bestimmte Erkrankung, Dosis oder Eigenschaft der Patientinnen und Patienten gemeinsam hatten.

Der Entscheid folgt zudem einem breiteren Muster in der Branche. Das Wall Street Journal berichtete über den Unterbruch bei Novartis. Der Schweizer Bericht erwähnte, dass der US-Konkurrent Bristol-Myers Squibb zuvor ähnliche Studien vorsorglich ausgesetzt hatte. Das belegt nicht, dass die Programme identische Risiken bergen. Es zeigt aber, weshalb Entwickler unerwartete immunbedingte Todesfälle als Anlass für eine sofortige Überprüfung behandeln. Für Patientinnen und Patienten, die eine experimentelle Therapie in Betracht ziehen, verdeutlicht der Unterbruch den Unterschied zwischen einem vielversprechenden Wirkmechanismus und einer Behandlung, deren Sicherheit bei einer breiteren Bevölkerungsgruppe belegt ist.

Der Unterbruch trennt die Studien von Novartis zu Autoimmunerkrankungen und Neurowissenschaften von den Krebsstudien. Das onkologische Rap-Cel-Programm ist damit formell nicht betroffen. Diese Abgrenzung ist für Patientinnen und Patienten sowie für die behandelnden Fachpersonen wichtig, weil CAR-T-Therapien für jedes Programm einzeln beurteilt werden. Ein Sicherheitssignal in einem Krankheitsgebiet kann Fragen zur gesamten Plattform aufwerfen. Das zugrunde liegende Risiko kann jedoch vom Ziel, der Dosis, der Patientengruppe und dem Behandlungsprotokoll abhängen.

Novartis teilte mit, das Unternehmen prüfe die aus den betroffenen Studien hervorgegangenen Daten sorgfältig. Es hat weder einen Zeitplan für deren Wiederaufnahme angekündigt noch weitere Massnahmen beschrieben. Bis diese Prüfung abgeschlossen ist, benötigen die in den gestoppten Studien eingeschlossenen Personen und jene, deren Teilnahme geprüft wird, eine Beratung durch ihre behandelnden Teams und die zuständigen Studienverantwortlichen.

Für Schweizer Spitäler und Forschungszentren zeigt der Vorfall, welche betrieblichen Anforderungen hoch entwickelte Zelltherapien stellen. Diese Behandlungen erfordern eine spezialisierte Herstellung, hoch qualifiziertes Personal sowie Systeme, die akute Immunreaktionen erkennen und behandeln können. Vorrang hat zunächst die Sicherheitsprüfung. Die Aufsichtsbehörden und Forschenden werden untersuchen, ob die drei Fälle auf ein vermeidbares Risiko oder ein breiteres Problem mit dem Behandlungsansatz bei Autoimmunerkrankungen hindeuten. Die bisher verfügbaren öffentlichen Informationen beantworten diese Frage nicht.

Die nächsten Entscheide werden das Vertrauen in einen der am genauesten beobachteten Bereiche der Arzneimittelentwicklung in der Schweiz prägen. Die Pharmabranche in Basel hat durch komplexe Forschungs-, Herstellungs- und Kliniknetzwerke weltweiten Einfluss erlangt. Ein Studienunterbruch nach Todesfällen von Patientinnen und Patienten rückt diese Systeme ins Blickfeld: von der Erkennung seltener Komplikationen durch Unternehmen bis hin zur Geschwindigkeit, mit der sie diese offenlegen und untersuchen.

Für Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen oder neurologischen Erkrankungen kann eine experimentelle Zelltherapie eine Möglichkeit sein, wenn bestehende Medikamente nicht wirken. Der Unterbruch kann den Zugang für Personen verzögern, die an den betroffenen Studien teilnehmen. Aus der Quelle geht jedoch nicht hervor, wie viele Patientinnen und Patienten beteiligt sind oder welche alternativen Behandlungen zur Verfügung stehen. Ihre Ärztinnen und Ärzte sowie die Studienteams müssen erklären, was die Aussetzung für die laufende Behandlung und Nachsorge bedeutet.

Für Novartis wird die Prüfung darüber entscheiden, ob Rap-Cel angepasst werden kann, ob die Auswahl oder Überwachung der Patientinnen und Patienten geändert werden muss oder ob die betroffenen Programme weiterhin ausgesetzt bleiben sollen. Laut Unternehmen werden die onkologischen Studien ausserhalb des angekündigten Unterbruchs fortgesetzt. Schweizer Aufsichtsbehörden, Spitäler und Investoren werden die Belege für den nächsten Entscheid verfolgen. Derzeit sind die bestätigten Fakten begrenzt, aber folgenreich: Drei Patientinnen oder Patienten sind gestorben, mehrere Studien ausserhalb der Krebsmedizin wurden gestoppt, und das Unternehmen prüft, ob sich die Risiken dieses Immunzellansatzes bei Autoimmunerkrankungen kontrollieren lassen.